佩米替尼片（商品名：达伯坦®，Pemazyre®）是一种针对FGFR1/2/3的强效选择性口服抑制剂，主要用于治疗携带FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌患者。其临床疗效已在多项研究中得到验证，以下是关键数据总结： 1. 主要临床研究数据 (1) FIGHT-202研究（国际多中心II期试验） 适应症：既往接受过至少一线治疗的FGFR2融合/重排胆管癌患者。 客观缓解率（ORR）：37.0%（95% CI: 27.94%-46.86%），其中4例完全缓解（CR） 。 疾病控制率（DCR）：82% 。 中位缓解持续时间（DOR）：7.8个月（部分患者DOR≥12个月） 。 中位无进展生存期（PFS）：6.9个月 。 中位总生存期（OS）：21.1个月 。 (2) CIBI375A201研究（中国桥接试验） ORR：50%（95% CI: 31.3%-68.7%），均为部分缓解（PR） 。 中位PFS：9.6个月 。 中位OS：23.9个月（随访25.6个月时，24个月生存率为41.4%） 。 2. 其他实体瘤的探索性数据（FIGHT-207研究） 佩米替尼在FGFR变异实体瘤（如胆管癌、妇科肿瘤、CNS肿瘤等）中显示出一定疗效： FGFR融合/重排患者（队列A）：ORR 26.5%，DCR 65.3%，中位OS 17.5个月 。 FGFR单核苷酸变异（SNVs）患者（队列B）：ORR 9.4%，中位OS 11.4个月 。 3. 安全性 佩米替尼的常见不良反应（多为1-2级）包括： 高磷血症（83.8%） 口腔炎（53.2%） 脱发（40.5%） 腹泻（38.7%） 便秘（33.3%）2。 ≥3级不良反应较少，整体耐受性良好 。 4. 对比传统化疗 传统化疗（如吉西他滨+顺铂）的ORR仅约5%，而佩米替尼显著提高了FGFR2融合/重排胆管癌患者的生存获益 。 总结 佩米替尼在FGFR2融合/重排胆管癌患者中表现出较高的ORR和持久的疾病控制，尤其在二线治疗中优于传统化疗。其口服给药方式也提高了患者依从性。目前，该药仍在探索其他FGFR变异实体瘤的适应症

【警示】处方药须凭处方在药师指导下购买和使用！

【药品名称】佩米替尼片

【商品名/商标】达伯坦/PEMAZYRE

【规格】4.5mg*14片

【主要成份】佩米替尼。

【性状】佩米替尼片(达伯坦/PEMAZYRE)为白色至类白色椭圆形片，一面刻有“I”凹印，另一面刻有”4.5″凹印。

【适应症】用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。本品为基于替代终点获得附条件批准上市，暂未获得临床终点数据，有效性和安全性尚待上市后进一步确证。

【用法用量】
佩米替尼是一种口服药物，每天服用一次。它通常以胶囊的形式供应，应整颗吞下并用足够量的水进行咽下。最好在同一时间每天服用，可以与或不吃食物一起服用。正确的用法和用量应根据医生的指示进行，尊重处方说明。

【注意事项】
在使用佩米替尼之前，患者需要告知医生他们的过敏史、重要的现有疾病和正在服用的其他药物。佩米替尼可能与其他药物相互作用，对肝脏和肾脏产生影响，因此医生需要评估患者的整体健康状况来确定最佳的治疗方案。

【作用机制】
佩米替尼通过抑制肿瘤细胞上的一种蛋白质叫做“纤维母细胞生长因子受体”(FGFR)，来阻断肿瘤生长信号的传导。FGFR突变是胆管癌中常见的突变之一，导致细胞异常增殖和恶化。佩米替尼作为一种FGFR抑制剂，可减少肿瘤细胞的增殖能力，延缓疾病进展。

【贮藏】密封，不超过25℃保存。

【有效期】36个月。

【批准文号】国药准字HJ20220027

【生产厂家】美国Xcelience LLC

【药品上市许可持有人】分包装厂:信达生物制药(苏州)有限公司

【生产地址】美国4910 Savarese Circle, Tampa, Florida, 33634, USA