高瑞哲®（戈利昔替尼胶囊）是迪哲医药研发的全球首个且唯一获批用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的高选择性JAK1抑制剂，其临床疗效在多项研究中显示出显著优势，尤其在复发/难治性PTCL（r/r PTCL）患者中表现突出。以下是其临床疗效的关键数据和分析：

1. 客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CR）显著提升

• 在全球关键性注册临床研究JACKPOT8 B部分中，戈利昔替尼单药治疗的ORR达到44.3%，其中完全缓解（CR）率为23.9%，是既往靶向治疗方案的近2倍 。

• 相比现有疗法（如西达本胺ORR约30%），戈利昔替尼的缓解率显著提高，且在不同PTCL亚型中均观察到肿瘤缓解，包括NK/T细胞淋巴瘤（NKTCL ORR 66.7%）、血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL ORR 56.3%）等 。

2. 更长的缓解持续时间（DoR）和生存期

• 中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月，远超现有其他疗法（通常小于12个月） 。

• 中位总生存期（OS）为19.4个月，显著优于历史对照数据（r/r PTCL患者的中位OS通常仅5.8个月） 。

3. 覆盖全PTCL亚型，突破治疗瓶颈

• 戈利昔替尼通过靶向JAK/STAT通路，覆盖了PTCL各亚型，包括既往药物难以治疗的亚型，如间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）和肠病相关T细胞淋巴瘤（EATL） 。

• 其独特的“两氢键一盐桥”分子结构设计，使JAK1选择性比JAK2高200-400倍，减少贫血、血小板减少等不良反应，同时保持强效抗肿瘤活性 。

4. 维持治疗和联合治疗的探索

• 最新研究（JACKPOT26）显示，戈利昔替尼用于一线治疗后的PTCL患者维持治疗，可有效延长无进展生存期（PFS）并加深肿瘤缓解 。

• 联合CHOP方案一线治疗PTCL的初步数据也显示积极疗效，可能成为未来标准治疗的组成部分 。

5. 安全性和耐受性良好

• 戈利昔替尼为口服给药，一天一次，患者依从性高 。

• 因不良反应导致的停药率仅为9%，低于同类口服药物（如西达本胺的16.9%） 。

总结

高瑞哲®在r/r PTCL治疗中展现出深度缓解、持久生存和广泛亚型覆盖的优势，已被纳入2024版《CSCO淋巴瘤诊疗指南》并作为Ⅰ级推荐方案8。其突破性疗效使其成为PTCL领域近十年来首个创新药物，为患者提供了新的治疗选择。未来，随着更多联合治疗和维持治疗数据的积累，其临床应用前景将进一步扩大。