瑞百安（依洛尤单抗注射液）是一种PCSK9抑制剂，主要用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，适用于纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）、动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）等患者。以下是其临床疗效的详细介绍：

1. 降低LDL-C水平

• HoFH患者：在临床试验中，瑞百安可使HoFH患者的LDL-C水平较安慰剂降低31%（治疗12周时）16。

• ASCVD患者：在FOURIER研究中，瑞百安组患者的LDL-C水平平均降低63%（12周时），并在长期治疗中维持稳定降幅（48周时中位LDL-C降至26 mg/dL）2。

• 中国患者数据：中国受试者的LDL-C降幅达73%-78.9%，与全球数据一致，且能长期维持疗效2。

2. 心血管事件风险降低

• FOURIER研究（全球27564例患者）显示，瑞百安可显著降低主要复合终点（心血管死亡、心肌梗死、卒中、不稳定性心绞痛住院或冠脉血运重建）风险，并减少关键次要终点（心血管死亡、心肌梗死或卒中）的发生率2。

• 中国亚组分析（1021例患者）证实，瑞百安在中国人群中的心血管获益与全球研究一致2。

3. 长期疗效与安全性

• HoFH患者：1年长期治疗研究证实，瑞百安能持续降低LDL-C，且安全性良好16。

• ASCVD患者：在长达8年的随访中，部分患者仍能维持稳定的LDL-C控制，且未出现新的安全性问题5。

4. 特殊人群疗效

• 肾功能不全患者：严重肾功能不全或血液透析患者的LDL-C降幅与肾功能正常者相似，无需调整剂量2。

• 肝功能不全患者：轻度或中度肝功能不全者无需调整剂量，但暴露量可能降低2。

5. 给药便捷性

• 瑞百安提供140 mg每两周1次或420 mg每月1次的皮下注射方案，提高了患者依从性35。

总结

瑞百安在降低LDL-C水平和减少心血管事件方面表现出显著疗效，尤其适用于HoFH和ASCVD患者。其长期安全性和便捷的给药方案使其成为血脂管理的重要选择。在中国，瑞百安已进入医保，价格大幅降低，提高了药物可及性56。