甲磺酸贝舒地尔片（商品名：易来克®、REZUROCK®）是一种高选择性ROCK2抑制剂，主要用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。其临床疗效主要体现在以下几个方面：

1. 总体缓解率（ORR）高

• 在关键性临床试验（如KD025-213研究，即ROCKstar研究）中，甲磺酸贝舒地尔片的总体缓解率（ORR）达到75%，其中完全缓解率（CR）为6% 。

• 在另一项IIa期研究（KD025-208）中，不同剂量组的ORR分别为65%（200mg QD）、69%（200mg BID）和62%（400mg QD），表明该药物在不同剂量下均显示出较好的疗效 。

2. 持久缓解与生存获益

• 缓解持续时间（DOR）中位数为54周，且44%的患者治疗时间超过1年 。

• 6个月无失败生存率（FFS）为75%，12个月FFS为56%，表明该药物能有效延缓疾病进展 。

• 2年总体生存率（OS）高达89%，显示出显著的生存优势 。

3. 器官特异性缓解

• 甲磺酸贝舒地尔片对多个受累器官均有效，包括：

  • 关节/筋膜（71%缓解率）

  • 下消化道（69%缓解率）

  • 口腔（55%缓解率）

  • 上消化道（52%缓解率）

  • 甚至在难治的肺部cGVHD和肝脏cGVHD中也有部分患者达到完全缓解 。

4. 激素减量及生活质量改善

• 65%的患者可以减少糖皮质激素用量，平均剂量减少45%，21%的患者可完全停用激素 。

• 22%的患者可停用钙调磷酸酶抑制剂（CNI） 。

• 通过Lee症状量表（LSS）评估，约60%的患者在治疗7天后症状明显改善，生活质量显著提高 。

5. 安全性良好

• 常见不良反应（≥20%）包括感染、乏力、恶心、腹泻、呼吸困难、高血压等，但3-4级严重不良事件发生率较低 。

• 血液学毒性（如贫血、中性粒细胞减少）发生率低，且未观察到新的巨细胞病毒（CMV）感染风险增加 。

总结

甲磺酸贝舒地尔片作为全球首个获批的ROCK2抑制剂，填补了cGVHD二线治疗的空白，具有高缓解率、持久疗效、器官特异性改善及激素减量优势，同时安全性可控，已被中国临床肿瘤学会（CSCO）指南推荐