样变性心肌病(ATTR-CM)的口服药物,其有效成分为氯苯唑酸(Tafamidis),通过稳定转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体结构,阻止其解聚形成淀粉样沉积,从而延缓疾病进展。以下是其临床疗效的详细分析:
ATTR-CM患者生存期改善:临床试验显示,维万心®在治疗30个月时,可显著降低全因死亡风险30%,并减少心血管相关住院风险32% 。
延长预期寿命:模型预估,使用维万心®可使ATTR-CM患者的预期寿命延长约3.88年 。
维万心®于2019年在美国和日本获批,2020年9月在中国获批,基本实现全球同步上市 。
其疗效基于ATTR-ACT研究(全球多中心III期临床试验),结果显示:
显著延缓疾病进展(包括6分钟步行距离、NT-proBNP水平等指标)。
改善患者生活质量(如KCCQ评分) 。
中国IV期观察性研究(全国51例患者)进一步验证了其安全性和有效性 。
北京协和医院报道的国内首例野生型ATTR-CM患者,经氯苯唑酸治疗后,日常生活完全自理,显示良好的临床效果 。
二氟尼柳(已停产):虽然价格低廉,但疗效有限,仅能延缓疾病进展,且部分患者仍会恶化 。
基因治疗(如CRISPR-Cas9):目前处于早期研究阶段,尚未广泛应用 。
反义寡核苷酸(ASO)和siRNA疗法(如Patisiran、Eplontersen):主要用于ATTR-PN(多发性神经病),对ATTR-CM的适应症仍在拓展中 。
适用人群:适用于野生型或遗传型ATTR-CM成人患者,需结合99Tcm-PYP核素扫描等诊断手段确诊 。
副作用:部分患者可能出现胃肠道反应(如呕吐),但整体耐受性较好 。
价格与医保:维万心®已纳入2021年国家医保目录,价格从最初的64,100元/盒降至16,260元/盒(61mg×30粒),但仍需长期用药,经济负担仍存 。
维万心®是目前全球唯一获批用于ATTR-CM的口服药物,临床数据证实其能显著降低死亡风险、延缓疾病进展,并改善患者生活质量。尽管价格较高,但医保覆盖和仿制药的竞争(如齐鲁制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊)可能进一步提升可及性7。对于ATTR-CM患者,早期诊断并规范使用维万心®是改善预后的关键。