关于【金赛增】聚乙二醇重组人生长激素注射液的临床疗效，现有证据表明，它是全球首支长效生长激素（周制剂），在治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）等矮小相关疾病方面疗效确切，安全性良好。其最大的临床优势是将每年注射次数从365次大幅减少至52次，显著提升了患儿依从性。 该药已纳入2025年版国家医保目录（适应症：内源性生长激素缺乏引起的儿童生长缓慢），自2026年1月1日起生效，这将进一步提高药物的可及性。 1. 临床疗效表现 金赛增的疗效在不同适应症和多项临床研究中均得到了验证。其核心作用机制是通过与体内生长激素受体结合，刺激肝脏产生胰岛素样生长因子-1（IGF-1），从而促进骨骼和全身生长。 在儿童生长激素缺乏症（GHD）中的疗效 短期生长速率显著：在III期临床研究中，GHD患儿接受金赛增治疗25周后，年化生长速率达到13.41厘米/年，效果显著优于每日注射的短效制剂。 长期身高持续改善：一项覆盖1,170例患儿、长达5年的真实世界研究显示，患儿身高持续增长，并可改善脂代谢。 在其他适应症中的疗效 金赛增是全球唯一获批多个适应症的长效生长激素： 特发性矮小（ISS）：真实世界研究显示，治疗2年后年生长速率达10.59厘米/年，身高改善优于短效制剂。 特纳综合征（TS）：临床研究显示，经过3年治疗，患儿身高得到持续改善。 小于胎龄儿（SGA）：相关II期临床试验正在进行中，已显示出良好的应用前景。 2. 安全性评估 金赛增拥有超过10年的临床使用经验和超过15万例的真实世界数据支持。 严重不良反应罕见：真实世界研究显示，与治疗相关的严重不良事件发生率低于0.01%，在全球同类产品中处于领先水平。 抗体产生率为零：在近3000例临床研究中，抗体检测率为零，这对于需要长期用药的儿童至关重要，意味着不会因产生抗体而导致药效下降。 常见不良反应：主要为轻度和一过性反应，包括外周水肿（如眼睑、手脚水肿）、甲状腺功能低下、关节疼痛或注射部位反应等，多数可自行缓解或通过补充甲状腺素等对症处理得到控制。 3. 与短效制剂的对比 对于GHD的治疗，金赛增（长效）与每日注射的短效生长激素各有特点。一项发表于2025年的回顾性研究对此进行了比较。 对比维度 金赛增（长效，每周1次） 短效生长激素（每日注射） 核心优势 依从性极高，每年仅需注射52次，显著减轻注射负担 剂量调整灵活，可根据情况每日调整 短期疗效 前3个月年化生长速率约11.96 cm/年 前3个月年化生长速率约12.44 cm/年 长期疗效 在追赶生长（身高标准差积分）方面与短效疗效相当 在治疗15个月后，部分研究观察到短效在绝对身高上可能略有优势 对体重影响 治疗早期BMI（体重指数）可能显著升高，需关注 对BMI影响相对较小 安全性 两者对甲状腺功能及糖代谢影响均较小，安全性良好 安全性良好 总结来说，金赛增作为一种长效生长激素，其临床疗效明确，安全性记录良好。它通过大幅减少注射频率，解决了传统短效制剂依从性差的痛点，成为需要长期治疗的矮小患儿的重要治疗选择。