【金赛增】（聚乙二醇重组人生长激素，PEG-rhGH）是一种长效生长激素制剂，通过聚乙二醇（PEG）修饰延长半衰期，显著减少注射频率，主要用于儿童生长激素缺乏症（GHD）和成人生长激素替代治疗。以下是其临床疗效的详细分析：

1. 核心作用机制

• 促进线性生长：

  • 刺激骨骺软骨细胞增殖，增加骨骼长度（儿童）。

• 代谢调节：

  • 促进蛋白质合成，减少脂肪堆积，改善肌肉力量（成人）。

• 长效特性：

  • PEG修饰使半衰期延长至 30~40小时（普通rhGH仅2~3小时），实现每周1次注射。

2. 主要适应症及疗效

（1）儿童生长激素缺乏症（GHD）

• 生长速度提升：

  • 治疗第一年身高增速从 <4cm/年 提高至 10~12cm/年（接近正常儿童）。

• 长期身高获益：

  • 持续治疗至骨骺闭合，最终身高可达遗传靶身高（±1SD）。

• 关键研究：

  • 中国Ⅲ期试验显示，PEG-rhGH组年生长速率显著高于每日rhGH组（11.2cm vs 10.3cm）。

（2）成人生长激素缺乏（AGHD）

• 代谢改善：

  • 减少腹部脂肪（腰围平均缩小 3~5cm），增加瘦体重（+1.5~2kg）。

• 生活质量提升：

  • 缓解疲劳、抑郁评分，提高骨密度（腰椎BMD增加 2%~4%）。

（3）其他适应症

• 特发性矮小（ISS）：

  • 部分儿童可获得5~7cm的终身高增益（需个体化评估）。

• Turner综合征：

  • 联合雌激素治疗，最终身高提高8~10cm（需早期干预）。

3. 用法与剂量

• 儿童GHD：

  • 0.2mg/kg/周，皮下注射（腹部、大腿或上臂），固定时间给药。

• 成人GHD：

  • 起始 0.1~0.2mg/周，根据IGF-1水平调整（目标：维持IGF-1在正常范围）。

• 特殊人群：

  • 肾功能不全者需减量30%~50%；老年患者慎用（潜在水肿风险）。

4. 临床优势与局限

5. 常见不良反应及管理

6. 与其他生长激素对比

7. 患者注意事项

• 疗效监测：

  • 儿童每3~6个月测身高、骨龄；成人每6个月查IGF-1、体成分。

• 禁忌症：

  • 活动性肿瘤、骨骺闭合儿童、严重肥胖伴睡眠呼吸暂停。

• 储存条件：

  • 未开封冷藏（2~8℃），开封后室温保存4周。

总结

金赛增（PEG-rhGH）通过长效化技术革新了生长激素治疗模式：

1. 儿童GHD：显著提高生长速度，减少注射痛苦，改善长期身高预后。

2. 成人GHD：有效纠正代谢异常，提升生活质量。

3. 便捷性优势：每周1次注射，大幅提升依从性。

注意：

• 需严格筛查适应症（如通过GH激发试验确诊GHD）。

• 治疗期间需定期监测血糖、甲状腺功能和脊柱侧弯（儿童）。

• 医保覆盖有限，需结合家庭经济条件选择。

建议在内分泌科或儿科医生指导下规范使用，制定个体化治疗方案。