2025年07月03日最新【唯铭赞】依洛硫酸酯酶α注射液 购买药店北京美信康年大药房价格¥7960.00 适应症适用于 IVA 型黏多糖贮积症患者(MPS IVA,Morquio A综合征)

药品名称:唯铭赞
通用名:依洛硫酸酯酶α注射液
规格:5mg/5ml
价格:7960.00元/瓶
优惠价:7950.00元/瓶
生产企业:德国Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co.KG

依洛硫酸酯酶α注射液(商品名:唯铭赞,Vimizim)是目前全球唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型(MPS IVA,Morquio A综合征)的酶替代疗法(ERT)。其临床疗效主要体现在以下几个方面:

1. 改善运动耐力和活动能力

  • 在关键的III期临床试验中,176例MPS IVA患者(年龄5-57岁)被随机分为每周一次(2 mg/kg)、隔周一次(2 mg/kg)或安慰剂组,治疗24周。结果显示,每周一次治疗组的6分钟步行测试(6MWT)距离较安慰剂组显著增加22.5米(95% CI: 4.0-40.9,p=0.0174) 。

  • 在延长期试验中,患者继续接受每周一次治疗,运动耐力的改善可持续至第156周,表明长期治疗能维持疗效 。

2. 降低尿硫酸角质素(KS)水平

  • 尿KS是MPS IVA的生物标志物,反映疾病进展。研究显示,每周一次治疗组的尿KS水平较基线降低40.7%(95% CI: -49.0%至-32.4%,p<0.0001),表明药物能有效促进黏多糖代谢 。

3. 对呼吸功能的影响

  • MPS IVA患者常因骨骼畸形和气道狭窄导致呼吸受限。虽然临床试验未直接评估肺功能,但长期观察表明,持续治疗可能减缓呼吸功能恶化 。

4. 安全性及免疫原性

  • 最常见的不良反应为输液反应(IRs),包括头痛、恶心、呕吐、发热、寒战和腹痛(发生率≥10%),多为轻至中度,可通过抗组胺药和退热药预防 。

  • 所有患者均产生抗药抗体(ADA),约80%产生中和抗体,但未显著影响疗效或安全性 。

  • 严重过敏反应(如过敏性休克)发生率约7.7%,需密切监测 。

5. 长期疗效与患者获益

  • 尽管唯铭赞不能治愈MPS IVA,但能显著延缓疾病进展,改善患者生活质量,尤其是骨骼和呼吸系统并发症的预防 。

  • 由于需终身用药,其长期疗效依赖于持续治疗,但高昂费用(年治疗费用约200万元)限制了可及性 。

总结

依洛硫酸酯酶α注射液在改善MPS IVA患者的运动能力、降低尿KS水平方面具有明确疗效,但需长期用药并密切监测不良反应。由于价格昂贵且未纳入国家医保,其临床应用受到限制

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