【惠尔凝】注射用罗普司亭 购买药店北京美信康年大药房 价格¥1860.00 适应症血小板减少症

请仔细阅读详细说明书并在医师指导下使用。

汉语拼音：Zhusheyong Luopusiting

白色块状物(冻干制剂)

250ug/瓶

成人患者推荐起始给药剂量为 lug/kg(以罗普司亭计)，每周皮下给药 1次。此后每周评估一次血小板计数，根据血小板计数、症状适当增减给药量，最大给药量为每周 1 次10ug/kg。

【不良反应】

以下不良反应的详细内容请参见说明书[注意事项]

骨髓网硬蛋白增加

血栓性/血栓栓塞性并发症

骨髓增生异常综合征(MDS)进展为急性髓系白血病

罗普司亭疗效丧失

[【禁忌】

已知对本品所含活性物质、任何辅料或任何大肠埃希菌衍生产品有过敏或过敏史的患者。

【注意事项】

1，停止治疗后血小板减少复发和出血”

停用罗普司亭后，血小板减少症可能会复发: 成人和儿童患者可能会发生比罗普司亭治疗前更严重的血小板减少症。如果在使用抗凝血剂或抗血小板药物的情况下停止使用罗普司亭，则出血风险增加。应密切监测患者的血小板计数降低，并在停用罗普司亭后立即采取医疗措施，以避免发生出血。停用罗普司亭后，应根据当前治疗指南，至少连续 2 周每周监测血常规(包括血小板计数)，并考虑采取针对血小板减少症恶化的其他治疗手段。如果终止罗普司亭治疗，建议遵照当前治疗指南重新开始 ITP 治疗。其他的医疗措施可能包括停止抗凝和/或抗血小板治疗、逆转抗凝或血小板支持。

2骨髓网硬蛋白增加

在接受罗普司亭治疗前，在一些 ITP 患者中观察到骨髓中的网硬蛋白，并且在接受罗普司亭治疗的一些患者中有增加趋势。骨髓网硬蛋白增加被认为是 TPO 受体刺激导致骨髓中三核细胞数量增加的结果，进而可能释放细胞因子。在罗普司亭的临床研究中，并未发现网硬蛋白与不良临床后遗症、慢性特发性骨髓纤维化(CIMF)或继发性骨髓纤维化之间的相关性，停用罗普司亭后可能改善。网硬蛋白增加可能表现为外周血细胞的形态学变化，并可通过骨髓活检检测到。因此，建议在罗普司亭治疗前和治疗期间使用外周血涂片和全血细胞计数(CBC)来检查细胞形态学异常。

如果在患者中观察到疗效丧失和外周血涂片异常，应停止使用罗普司亭，进行体格检查并考虑对网硬蛋白进行适当染色的骨髓活检。如果可行，应当与之前的骨髓活检结果进行比较。如果疗效持续，但观察到患者外周血涂片异常，医生应遵循适当的临床判断，包括考虑骨髓活检，并应重新评估罗普司亭的风险获益和替代ITP 治疗方案。

3.血栓性/血栓栓塞性并发症

高于正常范围的血小板计数存在血栓性/血栓栓塞性并发症的理论风险。在对照组中观察到的血栓形成/血栓栓塞事件的发生率与临床研究中的罗普司亭相当。伴有已知的血栓栓塞危险因素的患者应慎用罗普司亭，这些危险因素包括但不限于遗传危险因素(例如凝血因子 V Leiden 基因突变)或获得性危险因素(例如 ATIII 缺乏症，抗磷脂综合征)、高龄、长期卧床患者、恶性肿瘤、避孕药和激素替代疗法、手术/创伤、肥胖以及吸烟。已有接受罗普司亭治疗的慢性肝病患者发生血栓栓塞事件 (TEE)的报道，包括门静脉血栓形成。在这些人群中应慎用罗普司亭。应遵循剂量调整指南(参见[用法用量])。

4。骨髓增生异常综合征(MDS)的进展为急性髓系白血病

5.罗普司亭疗效丧失

如果在推荐的剂量范围内使用罗普司亭无效或不能维持血小板反应，应尽快寻找致病因素，包括免疫原性和骨髓网硬蛋白增加。

6.用药错误

接受罗普司亭的患者中报告了用药错误，包括药物过量和剂量不足。药物过量可能导致与血栓形成/血栓栓塞并发症相关的血小板计数过度增加。如果血小板计数过度增加，停用罗普司亭并监测血小板计数。根据给药和给药建议重新开始罗普司亭治疗。剂量不足可能导致血小板计数低于预期值，并可能导致出血。在接受罗普司亭的患者中应监测血小板计数。

7.其他警告和注意事项

在非临床毒理学研究(大鼠和猴)以及 ITP 患者中观察到红细胞(降低) 和白细胞(升高)等血细胞参数变化。无论脾切除术状态如何，患者均可能发生并发贫血和白细胞增多症(在 4 周时间窗之内)，但在先前接受脾切除术的患者中更为常见。接受罗普司亭治疗的患者应考虑监测这些参数。

在重度肝损害或肾损害患者中的经验有限。在这些人群中应慎用罗普司亭

【药物相互作用】

没有对罗普司亭进行正式的药物-药物相互作用研究。

在临床研究中与罗普司亭联合使用的 ITP 药物疗法括皮质类固醇、达那和/或硫瞟吟、IVIG 和抗 D 免疫球蛋白。

当罗普司亭与其他 ITP 药物联合治疗时，监测血小板计数，以避免血小板计数超出推荐范围 (参见[用法用量]

【孕妇及哺乳期妇女用药】

妊娠

尚不确定罗普司亭在妊娠妇女中的安全性和有效性

已知在临床相关或更高剂量下，罗普司亭可穿过大鼠的胎盘屏障。只有对胎儿潜在的风险利益作出充分的权衡后，方可使用罗普司亭(参见[药理毒理]

哺乳期

尚不清楚罗普司亭是否会进入人类乳汁。许多药物存在于人类乳汁中，由于罗普司亭可能对哺乳婴儿产生不良反应，应综合权衡药物对母亲的潜在益处或哺乳对婴儿的潜在益处决定是否停止哺乳或停用药物。

【儿童用药】

尚不确定罗普司亭在中国儿童患者中的安全性和有效性。

【老年用药】
临床试验中<65 岁与65 岁患者之间的总体安全性或有效性未见差异。尽管基于这些数据,老年患者无需调整给药方案,但考虑到迄今为止临床试验中纳入的老年患者数量较少，因此建议老年患者接受本品治疗期间应谨慎。

【药物过量】

当发生药物过量时，血小板计数可能会过度升高，从而引发血栓形成/血栓栓塞并发症。如果血小板计数过度增加，停用罗普司亭并监测血小板计数。根据剂量和给药建议重新开始罗普司亭治疗。

药物滥用和依赖性

尚未进行研究以确定罗普司亭是否有药物依赖性。

【药理毒理】

作用

罗普司亭通过与血小板生成素 (TPO) 受体结合，使其活化，从而促进血小板生成，该机制类似于内源性 TPO。

毒理研究

生殖毒性

罗普司亭在剂量相当于人最大剂量 (MHD)的37 倍(以暴露量计)时，对大鼠生育力未见影响。

大鼠和兔胚胎-胎仔发育毒性试验中，罗普司亭在剂量相当于 MHD的11倍(大鼠)和82 倍(兔)(以暴露量 AUC 计)时，未见对胎仔的损害。在小鼠中，罗普司亭在剂量相当于 MHD的 5倍时，母鼠体重降低和着床后丢失率升高。

大鼠围产期毒性试验中，罗普司亭在剂量相当于 MHD的 11 倍时，围产期幼仔死亡率升高。罗普司亭能够穿过大鼠胎盘屏障，在临床等效剂量和更高剂量水平下，使胎仔血小板计数升高。

其他毒性

大鼠 4 周重复给药毒性试验中，每周皮下注射给药三次，在临床等效剂量和更高剂量下，罗普司亭可引起髓外造血、骨质增生和骨髓纤维化，停药 4 周后未观察到上述发现。由于未在大鼠中开展罗普司亭长期给药研究，尚不清楚大鼠长期给药后骨髓纤维化是否可逆

【贮藏】

2~8°C 避光保存。

【包装】

每盒1瓶

【有效期】

36个月

【执行标准】
JS20210053

【批准文号】
国药准字SJ20220001【药品上市许可持有人】

名称: Kyowa Kirin Co.,Ltd.

注册地址:1-9-2 0temachi,Chiyoda-ku,Tokyo,Japan

【生产企业】

企业名称: Kyowa Kirin Co, Ltd, Takasaki Plant
生产地址: 100-1 Hagiwara-Machi,Takasaki-Shi,Gunma,Japan

【境内联系机构】

名称:协和麒麟(中国)制药有限公司
地址:中国(上海)自由贸易试验区龙东大道970 号
邮政编码:201203

惠尔凝（注射用罗普司亭）是一种血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），主要用于治疗对其他疗法（如皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术）反应不佳的原发性免疫性血小板减少症（ITP）。以下是其临床疗效的总结：

1. 显著提升血小板计数

• 快速起效：在临床试验中，罗普司亭在首次给药后1周即可观察到血小板计数升高（>20×10⁹/L），并在第7周时，67.1%的患者达到该指标，而安慰剂组仅为10.9% 。

• 持久反应：在24周的治疗期内，罗普司亭组患者的中位血小板反应周数为2周（范围0-6周），而安慰剂组为0周。此外，70.5%的患者在第22周时血小板计数达到>30×10⁹/L且较基线翻倍 。

2. 减少出血风险

• 在欧美临床试验中，罗普司亭组的严重出血事件发生率（6%）低于安慰剂组（10%），且2级及以上出血事件发生率（15%）也显著低于安慰剂组（34%） 。

• 中国临床试验显示，罗普司亭组患者的急救治疗需求较低（各周不超过4%），表明其能有效降低出血风险 。

3. 长期疗效与安全性

• 一项156周的长期研究显示，87%的患者至少获得一次血小板反应，并在平均67%的治疗时间内维持血小板反应 。

• 与其他TPO-RA（如艾曲泊帕）相比，罗普司亭在血小板反应率和持续反应率上未见显著优势，但其长效特性（每周一次给药）提高了患者依从性 。

4. 特殊人群适用性

• 罗普司亭适用于老年患者、肝损伤患者及不适合口服药物的患者，因其药物相互作用较少，安全性较好 。

• 在儿童ITP患者中（1岁及以上），罗普司亭也显示出显著疗效，52%的患者达到持久血小板反应（安慰剂组仅10%） 。

5. 与其他药物的比较

• 与安慰剂相比，罗普司亭显著提升血小板计数并减少出血事件，但与艾曲泊帕等口服TPO-RA相比，其经济学优势不明显 。

• 网状Meta分析显示，罗普司亭在提升血小板反应率方面与其他TPO-RA相当，但未显著优于其他药物 。

结论

惠尔凝（罗普司亭）在ITP治疗中表现出快速、持久的升血小板效果，并能有效降低出血风险，尤其适用于对传统治疗无效的患者。其长效给药方式和良好的安全性使其成为ITP管理的重要选择，但在经济性上可能略逊于部分口服TPO-RA。