依库珠单抗（商品名：舒立瑞®）是一种靶向补体蛋白C5的单克隆抗体，通过抑制补体系统的过度激活来治疗多种罕见病。其临床疗效在不同适应症中表现出显著效果，尤其在视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和全身型重症肌无力（gMG）中得到了广泛验证。以下是其临床疗效的具体分析：

1. 视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）

• 关键研究（PREVENT试验）：在抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的NMOSD患者中，依库珠单抗显著降低了复发风险。第48周时，98%的依库珠单抗治疗患者无复发，而安慰剂组仅为63%（相对风险降低94.2%） 。

• 长期疗效：在144周的随访中，96%的患者未出现复发，而安慰剂组仅为45% 。

• 真实世界数据：全球NMOSD注册研究显示，依库珠单抗和其后续药物ravulizumab在预防复发方面具有持续临床获益 。

2. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

• TRIUMPH试验：依库珠单抗显著减少溶血和输血需求，改善患者生活质量 。

• 长期安全性：全球数据显示，其长期耐受性良好，能有效控制血管内溶血和血栓形成风险 。

3. 非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）

• C08-002和C08-003研究：80%以上患者的血小板计数恢复正常，88%达到无血栓性微血管病（TMA）事件状态 。

• 肾功能改善：在26周治疗后，80%的患者肾功能得到显著改善 。

4. 全身型重症肌无力（gMG）

• 难治性gMG患者：在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的患者中，依库珠单抗显著减少病情恶化和住院需求 。

• 日本真实世界研究：无论疾病严重程度如何（按MGFA分级），依库珠单抗均显示出持续有效性 。

5. 安全性

• 常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛、鼻咽炎和恶心，但整体安全性良好 。

• 长期扩展研究（如PREVENT开放标签期）进一步验证了其长期使用的安全性 。

总结

依库珠单抗在多个罕见病适应症中展现出显著的临床疗效，尤其是在降低NMOSD复发率、控制PNH溶血、改善aHUS患者生存率及缓解gMG症状方面表现突出。其疗效和安全性已通过多项III期临床试验和真实世界研究验证，并已纳入中国医保目录，提高了患者的可及性