瑞复美（来那度胺胶囊）是一种免疫调节剂，主要用于治疗多发性骨髓瘤（MM）、骨髓增生异常综合征（MDS）、滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）等血液系统疾病。其临床疗效已在多项研究中得到验证，具体表现如下：

1. 多发性骨髓瘤（MM）

• 复发/难治性MM：

  • 在一项针对57例复发/难治性MM患者的临床研究中，来那度胺联合地塞米松（Rd方案）的总体缓解率（ORR）为58.9%，其中完全缓解率（CR）8.9%，非常好的部分缓解率（VGPR）19.8%，部分缓解率（PR）30.4% 。

  • 中位无进展生存期（PFS）为8个月，中位总生存期（OS）为19个月 。

  • 国际多中心试验（MM-020）显示，来那度胺+地塞米松治疗复发/难治性MM患者的中位PFS可达13.4个月，总生存期（OS）达38个月，持续治疗的患者中位OS可延长至50.9个月 。

• 新诊断MM（不适合移植的患者）：

  • 来那度胺联合地塞米松作为一线治疗方案，可显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS） 。

• 自体造血干细胞移植（ASCT）后的维持治疗：

  • 来那度胺可延长移植后的缓解时间，降低复发风险 。

2. 滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）

• 在AUGMENT试验中，来那度胺联合利妥昔单抗治疗复发/难治性FL和MZL患者的中位PFS为39.4个月，显著优于安慰剂组的14.1个月（p<0.0001）。FL患者的ORR为80%，MZL患者的ORR为65% 。

• 在MAGNIFY试验中，FL患者的ORR为59%，MZL患者的ORR为51% 。

3. 骨髓增生异常综合征（MDS）

• 来那度胺对5q缺失型MDS患者具有显著疗效，64%的患者可摆脱输血依赖 。

4. 安全性

• 常见不良反应包括中性粒细胞减少、血小板减少、腹泻、皮疹、疲劳等 。

• 严重不良反应可能包括血栓栓塞、肝毒性、继发性恶性肿瘤等，需密切监测 。

5. 与其他药物的比较

• 相比硼替佐米（万珂®），来那度胺的周围神经病变发生率更低，且口服给药更方便 。

• 在复发/难治性MM患者中，来那度胺的1年无进展生存（PFS）成本仅为硼替佐米的46%，经济性更优 。

总结

瑞复美（来那度胺）在多种血液系统恶性肿瘤中表现出高缓解率、延长生存期和良好的耐受性，尤其对复发/难治性MM、5q缺失MDS及某些淋巴瘤患者具有显著疗效。然而，其使用需严格监测血液学毒性、血栓风险及肝功能等不良反应 。