恩瑞格（地拉罗司）是目前国内外指南推荐的一线铁螯合剂，临床疗效确切，是治疗慢性铁过载（尤其是输血导致的铁过载）的核心药物之一。 下面从几个方面来详细解释它的疗效： 1. 核心作用机制与疗效目标 作用机制：恩瑞格是一种高选择性的口服铁螯合剂。它能与体内多余的、以铁蛋白和含铁血黄素形式储存的铁离子结合，形成稳定的复合物，然后主要通过粪便排出体外。 疗效目标： 降低体内铁负荷：这是最直接的疗效指标，通常通过监测血清铁蛋白 水平来评估。 预防和治疗器官损伤：长期铁过载会损害心脏、肝脏、内分泌腺等重要器官。有效祛铁可以保护这些器官功能，降低心力衰竭、肝硬化、糖尿病等并发症的风险。 提高生存率：对于依赖输血的地中海贫血等患者，坚持有效祛铁治疗是延长生存期的关键。 2. 具体的临床疗效证据 显著降低血清铁蛋白： 大量临床研究证实，长期规律服用恩瑞格可以持续、有效地降低患者的血清铁蛋白水平。对于铁负荷过高的患者，通常治疗一年后就能看到血清铁蛋白的显著下降。 疗效与剂量相关，医生会根据患者的铁负荷和体重来调整剂量，以达到最佳的祛铁效果。 改善心脏铁负荷和功能： 这是恩瑞格一个非常突出的优势。心脏铁过载是导致患者死亡的主要原因。 临床研究（如使用心脏磁共振T2*技术评估）表明，恩瑞格能有效去除心脏中的铁，改善心脏功能，显著降低因心力衰竭导致的死亡率。这一点对于患者的长期生存至关重要。 改善肝脏铁负荷和功能： 肝脏是铁储存的主要器官，也最容易受损。恩瑞格能有效降低肝脏铁浓度，改善肝脏功能指标，防止肝纤维化和肝硬化的进展。 3. 与其他铁螯合剂的比较 为了更好地理解恩瑞格的疗效，可以与传统药物去铁胺进行比较： 特性 恩瑞格（地拉罗司） 去铁胺（注射用） 给药方式 口服，每日一次，方便 皮下或静脉输注，每天持续8-12小时，非常不便 患者依从性 高，大大提升了患者长期坚持治疗的可能性 低，繁琐的输注过程严重影响生活质量，容易中断治疗 疗效 非劣效于甚至优于去铁胺，尤其在降低心脏铁负荷方面表现出色 经典有效，是过去的“金标准” 安全性 有特定的副作用（见下文），但总体耐受性良好 也有其副作用谱（如局部反应、听觉/视觉影响等） 结论：恩瑞格在保证卓越祛铁疗效的同时，其口服的便利性带来了革命性的治疗体验和依从性提升，这使得患者能够更长期、稳定地控制铁过载，从而获得更好的远期预后。 4. 适用人群 恩瑞格主要适用于： β地中海贫血、骨髓增生异常综合征、再生障碍性贫血、镰状细胞病等因长期输血导致铁过载的患者。 年龄在2岁及以上的患者。 对于非输血依赖性地中海贫血综合征等引起的慢性铁过载，也有应用。 5. 注意事项与潜在副作用 尽管疗效显著，但使用恩瑞格也必须注意其潜在风险，并在医生严密监测下使用： 肾功能损害：可能引起血肌酐升高，需定期监测肾功能，并根据情况调整剂量。 肝酶升高：可能引起转氨酶升高，需定期监测肝功能。 胃肠道反应：如腹痛、恶心、呕吐、腹泻等，是比较常见的副作用，通常建议餐后服用以减轻反应。 皮疹。 罕见但严重的副作用：包括胃肠道溃疡/出血、急性肾衰竭等。 总结 恩瑞格（地拉罗司）是一款疗效确切、使用方便的口服祛铁药。它不仅能有效降低全身和心脏的铁负荷，保护重要器官，更因其每日一次的口服方式，极大地改善了患者的依从性和生活质量，是现代祛铁治疗的重要基石。

药品名称

商品名称：恩瑞格
通用名称：地拉罗司分散片
英文名称：DeferasiroxDispersibleTablets

性状

125mg白色至微黄色片，直径约为12毫米

成份

本品主要成份为地拉罗司。

适应症

用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症)，适用于两岁以上儿童及成人服用。

用法用量

起始剂量： 恩瑞格的推荐起始日剂量为20mg/kg。 对于每月接受超过14mL/kg浓缩红细胞(即成人超过4单位/月)输注，并需要减少过量铁暴露的患者可以考虑起始剂量为30mg/kg/天。 对于每月接受低于7mL/kg浓缩红细胞(即成人小于2单位/月)输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量为10mg/kg/天。 已经对去铁胺治疗有良好反应的患者，可以考虑初始的恩瑞格剂量相当于去铁胺剂量的一半。(例如，1位接受去铁胺40mg/kg/天，每周5天或相当剂量治疗的患者，如改换用恩瑞格可以从20mg/kg开始。) 配制： 恩瑞格应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天1次，最好在每天同一时间服用。不能将药片嚼碎或整片吞下。恩瑞格不得与含铝的制酸剂同服，给药剂量(mg/kg)需要计算并四舍五入至最接近的整片。 通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中(100-200mL)，直到得到澄清的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入。不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。

注意事项

1.地拉罗司可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。 2.患者视觉或听觉可能会有影响。 3.应在餐前30分钟服用。 4.应在每日相同时间服用。

不良反应

常见不良反应：腹泻、呕吐、头痛、腹痛、发烧、皮疹、增加血清肌酸酐(Creatinine)等。 其他不良反应：肝酵素增加、咳嗽、喉咙发炎、蕁麻疹。

药物相互作用

不宜与含有铝质的药物(如中和胃酸药)同服。

禁忌

对地拉罗司或当中任何成份过敏者。

贮藏

防潮，30°C一下密封保存，避免儿童触及

包装

PVC/PE/PVDC泡罩包装

执行标准

进口药品注册标准JX20140298

有效期

36个月

批准文号

注册证号H20150208

生产企业

NovartisPharmaSchweizAG