托莱西单抗注射液（商品名：信必乐®）是一种由中国信达生物自主研发的全人源抗PCSK9单克隆抗体，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常。其临床疗效主要体现在以下几个方面：

1. 显著的降脂效果

• LDL-C降低近70%：多项III期临床试验（如CREDIT-1、CREDIT-2和CREDIT-4）显示，托莱西单抗能显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，降幅可达近70% 。

• Lp(a)降低近50%：除LDL-C外，托莱西单抗还能降低脂蛋白a（Lp(a)）水平，降幅约50%，这对于心血管高危患者尤为重要 。

• 快速起效且持久：其半衰期较长（约26.1天），可提供2周、4周或6周一次的灵活给药方案，确保疗效持久稳定 。

2. 良好的安全性

• 在超过1200例中国患者的临床试验中，托莱西单抗整体安全性良好，主要不良反应为轻度上呼吸道感染、注射部位反应等，未见严重安全性问题 。

• 与安慰剂相比，其安全性特征相似，未报告显著的肌肉毒性、肝酶升高或新发糖尿病风险 。

3. 适应症与临床推荐

• 适用于他汀治疗后LDL-C未达标的原发性高胆固醇血症（包括家族性和非家族性）及混合型血脂异常患者 。

• 获中国血脂管理指南（2024年基层版）Ⅰ级推荐，成为他汀治疗后血脂控制不佳患者的优选药物 。

4. 与其他PCSK9抑制剂的比较

• 托莱西单抗是中国首个本土原研PCSK9抑制剂，相比进口产品（如依洛尤单抗、阿利西尤单抗），其给药间隔更长（可每6周一次），且Lp(a)降幅更显著 。

• 2024年11月纳入国家医保目录，大幅提高了可及性 。

5. 真实世界数据支持

• 有临床案例显示，部分患者在使用进口PCSK9抑制剂疗效不佳后，换用托莱西单抗后LDL-C从2.51 mmol/L降至0.56 mmol/L（降幅78%），Lp(a)降幅24% 。

总结

托莱西单抗在降脂疗效（尤其是LDL-C和Lp(a)）、安全性及用药便利性方面表现优异，为中国高胆固醇血症患者提供了强效且经济的治疗选择。其纳入医保后，将进一步惠及更多患者